Die Creutzfeldt-Jakob-Erkrankung ist selten und aktuell nicht heilbar. Ein Forscherteam bekam nun die gerichtliche Genehmigung für die Durchführung eines Versuchs, dessen Ausgang unklar ist: Ein Patient wird mit einem Antikörper behandelt, der bisher nur im Labor getestet wurde.
Forscher haben einen Antikörper namens PRN100 entwickelt, mit dem die Creutzfeldt-Jakob-Erkrankung (CJK) behandelt werden könnte, so die aktuelle Pressemitteilung der University College London. Labortests mit dem Antikörper waren vielversprechend, aber bisher wurde er noch nicht an Patienten getestet.
Jetzt erhielt das University College London Hospital (UCLH) die Erlaubnis, erstmals einen Patienten mit dem neuen Antikörper zu therapieren. Am Montag bestätigte der Court of Protection, dass es rechtmäßig sowie im besten Interesse des Patienten ist, die nicht zugelassene Behandlung zu erhalten. „Die Bestätigung des Gerichts ist ein wichtiger Schritt nach vorne, um diese verheerende Krankheit anzupacken,“ sagt Marcel Levi, leitender Professor des UCLH.
Diagnose: Aussichtslos Die sporadische Form der Erkrankung (sCJK) ist mit 85 Prozent die häufigste. Mit einer Inzidenz von einem Fall pro 1.000.000 Einwohner handelt es sich um eine seltene Krankheit, die bisher unheilbar ist. Es gibt keine kausale Therapie, sie erfolgt lediglich symptomatisch. Auch durch den Einsatz von Medikamenten kann der Verlauf nicht beeinflusst werden. Die mittlere Überlebenszeit nach der Diagnosestellung beträgt sechs bis zwölf Monate. Ausgelöst wird CJK durch eine Veränderung bestimmter gesunder Proteine, die sich plötzlich deformieren und sich im Gehirn ansiedeln. Diese pathogenen Proteine, die auch als Prionen bezeichnet werden, klammern sich an gesunde Proteine. Auf diese Weise wird die Deformation vorangetrieben und die Krankheit breitet sich im Gehirn aus. Weil diese Prionen aus körpereigenen Proteinen entstehen, entwickelt das Immunsystem keine Antikörper, um sie zu bekämpfen.
„Der Antikörper wurde designt, um sich fest an normale Proteine im Gehirn zu hängen. Das Ziel ist, abnormale Prionen daran zu hindern, sich an gesunde Proteine zu heften, sodass sie nicht wachsen und keine Verwüstung im gesamten Gehirn anrichten können,“ erklärt John Collinge, Leiter der Forschergruppe. „Da dies das erste Mal ist, dass die Behandlung am Patienten stattfindet, können wir nicht vorhersagen, wie das Ergebnis aussehen wird. Aber Labortests haben gezeigt, welches Potenzial [der Antikörper hat], um eine Prioneninfektion zu behandeln. Eine Kernfrage wird sein, ob eine ausreichende Menge des Wirkstoffs dazu in der Lage ist, die Blut-Hirn-Schranke zu überwinden, um das Gehirngewebe dort zu erreichen, wo er wirken soll,“ beschreibt Collinge den Prozess. Die Wissenschaftler wollen unter sehr eng kontrollierten Bedingungen vorgehen. Ein Team an Experten von unterschiedlichen Fachbereichen formen ein Kollektiv, das gemeinsam versuchen wird, Entscheidungen im besten Interesse des Patienten zu treffen. Der Patient und seine Familie hatten ausdrücklich den Wunsch geäußert, es mit diesem Therapieansatz zu versuchen und unterstützten die gerichtliche Anfrage des UCLH.
Der Patient wird die Therapie in Form eines Tropfs in die Vene des Arms erhalten. Das Expertenteam wird den Vorgang rund um die Uhr beobachten und bereitet sich auf eine Reihe unterschiedlicher möglicher Folgen vor, dazu zählt auch die Situation, in der eine Behandlung keinen messbaren Effekt hat oder eine, in der die Therapie die Entwicklung der Krankheit verlangsamen oder aufhalten kann. Auch auf mögliche Nebenwirkungen, die zu einer Reduktion der Dosis oder einem Therapie-Stopp führen können, wird zu achten sein. Damit, dass durch die Behandlung Gehirnschäden rückgängig gemacht werden können, rechnen die Experten allerdings nicht. „Es ist wahr, dass die Behandlung ein Gefahrenpotenzial mit sich bringt und ein Nutzen noch nicht sicher ist, aber ohne sie gibt es keine Hoffnung,“ wird Colin Beatty, eine Mitarbeiterin der „Cure CJD Campaign“ in der Pressemitteilung zitiert. Bis keine Ergebnisse vorliegen, soll die Antikörper-Therapie aber bei keinen weiteren Patienten zum Einsatz kommen.