Eine neue Methode soll die Genschere CRISPR/Cas9 präziser und sicherer machen. Die Prime Editing genannte Methode kann einzelne Basen löschen, einfügen und austauschen, ohne dass beide Stränge der DNA-Doppelhelix zerschnitten werden.
Dafür wurde das Enzym Cas9 verändert und mit einer reversen Transkriptase fusioniert. Die Methode, die effizienter sein soll als CRISPR/Cas9, zerschneidet immer nur einen Strang der Doppelhelix. Guide-RNA führt die Genschere zu der entsprechenden Stelle.
Die bisherige Methode zerschneidet beide DNA-Stränge, sodass Zellreparaturen manchmal beide Enden verbinden können, ohne dass das eingeschleuste Erbgutschnipsel eingesetzt wird. Prime Editing soll nach Angaben der Forscher weniger Fehlschnitte aufweisen und unerwünschte Mutationen des Erbguts reduzieren.
In der Studie modifizierten die Forscher die Nervenzellen von Mäusen sowie vier menschliche Zelllinien. Sie führten mehr als 175 Veränderungen durch, unter anderem korrigierten sie eine Mutation, die zur Sichelzellanämie führt.
Im Rahmen von Gentherapien soll die neue Methode bis zu 89 Prozent aller menschlichen Erbkrankheiten korrigieren können. Auch könnte das Erbgut vor künstlichen Befruchtungen verändert werden, wie Ende letzten Jahres in China geschehen. Da sowohl Studien dazu als auch derartige Therapien in den meisten Ländern verboten sind, geht es um Grundlagenforschung und den Einsatz in der pflanzlichen Gentechnik. Noch streiten sich jedoch die Geister, ob es sich um einen Meilenstein handelt und wie die – nach wie vor vorhandenen – Risiken zu bewerten sind.
Quellen: © Karen Zusi / Broad Institute & Andrew V. Anzalone et al. / NatureBild: © Broad Institute of MIT and Harvard 2019