Die einmalige Injektion einer kurzen Ribonukleinsäure entfernt LDL-Cholesterin aus dem Blut, so eine Studie. Bemerkenswert war auch, dass alle Patienten mit erhöhten Werten auf die Behandlung ansprachen. Die Erfolgsquote war höher als bei der etablierten Statintherapie.
Statine gehören zu den ökonomisch erfolgreichsten Medikamenten der letzten Jahrzehnte, auch wenn sie nicht bei jedem Patienten mit erhöhtem LDL-Cholesterin zuverlässig wirken und immer wieder teils schwere Nebenwirkungen hervorrufen.
Wissenschaftler der Charité Berlin und des Berliner Instituts für Gesundheitsforschung haben gemeinsam mit Kollegen des Imperial College London eine Phase-II-Studie an 501 Hochrisiko-Patienten mit erhöhten LDL-Cholesterinwerten durchgeführt. Angriffspunkt der neuen Therapie ist das Enzym PCSK-9 (Proprotein-konvertase Subtilisin/Kexin Typ 9). PCSK-9 kommt hauptsächlich in der Leber vor, bindet dort an den Low-Density Lipoprotein (LDL)-Cholesterin-Rezeptor und baut diesen ab. So verhindert das Enzym, dass LDL-Cholesterin von der Zelle erkannt und verstoffwechselt wird. Befindet sich zu viel LDL-Cholesterin im Blut, droht eine Arteriosklerose, was einen Herzinfarkt oder einen Schlaganfall zur Folge haben kann. Sollte sich die positive Wirkung des siRNA-PCSK9-Blockers jedoch in Zukunft auch in der Langzeitbetrachtung bestätigen, werden Ärzte mit der Frage konfrontiert werden, welche Patienten diese relativ teure Behandlung zu Gute kommen soll. Direkt nur bei Statin-intoleranten Patienten? Oder Patienten mit einem besonders hohen Risiko für ein kardiovaskuläres Ereignis? Oder Patienten, die mit Statinen alleine keine guten LDL-Cholesterin-Werte erzielen?
A Highly Durable RNAi Therapeutic Inhibitor of PCSK9 Kevin Fitzgerald et al.; NEJM doi:10.1056/NEJMoa1609243; 2017 Inclisiran in Patients at High Cardiovascular Risk with Elevated LDL Cholesterol Kausik K. Ray et al.; NEJM, doi: 10.1056/NEJMoa1615758; 2017