Ein Trump-Auftritt sorgte für Wirbel um Leucovorin – und plötzlich gingen die Verordnungen bei der Autismus-Spektrum-Störung durch die Decke. Doch die erhoffte Zulassung gab’s am Ende nur für eine seltene genetische Störung. Was lief hier schief?
Für Eilige gibt’s am Ende eine kurze Zusammenfassung.
Der 22. September 2025 war ein Tag großer Worte – wie so oft in den USA. Präsident Donald Trump und Gesundheitsminister Robert F. Kennedy Jr. traten im Weißen Haus vor die Presse, um Maßnahmen zum Thema Autismus vorzustellen. Neben Paracetamol und neuen Forschungsprogrammen rückte dabei ein Medikament ins Rampenlicht, das bis dahin wohl nur wenige außerhalb bestimmter Fachgebiete auf dem Schirm hatten: Leucovorin.
Die FDA werde einen neuen Behandlungsweg für Kinder eröffnen, hieß es. Konkret ging es um Leucovorin bei zerebralem Folatmangel (Cerebral Folate Deficiency, CFD), einer neurologischen Erkrankung mit beeinträchtigtem Folattransport ins zentrale Nervensystem. Betroffene können schwere Entwicklungsverzögerungen, epileptische Anfälle, motorische Auffälligkeiten und auch autistische Symptome zeigen.
Doch in der politischen Kommunikation verschwamm schnell eine Grenze: die zwischen zerebralem Folatmangel mit autistischen Symptomen und einer Autismus-Spektrum-Störung (ASS). In der Pressemitteilung war ausdrücklich davon die Rede, dass die Änderung eine Behandlung von Kindern mit ASS ermöglichen solle. Bei Verbesserungen von Sprache, Sozialverhalten oder Alltagskompetenzen könne die Therapie fortgesetzt werden. Auch eine Kostenübernahme durch Medicaid wurde in Aussicht gestellt. Gleichzeitig kündigten die National Institutes of Health weitere Studien zu Wirksamkeit und Sicherheit an.
Zwar schob die Regierung eine wichtige Einschränkung hinterher – Leucovorin sei kein Heilmittel gegen Autismus und komme möglicherweise nur für eine Subgruppe infrage–, doch diese Hoffnung war längst in der Welt. Es gab plötzlich angeblich ein bekanntes Medikament, das bei autistischen Kindern Sprache und Kommunikation verbessern könne.
Leucovorin ist pharmakologisch keineswegs neu. Die reduzierte Folatform wird seit Jahrzehnten medizinisch eingesetzt, unter anderem als „Rescue“-Therapie nach hoch dosiertem Methotrexat bei der Chemotherapie. Für die Neuropädiatrie ist der Wirkstoff aufgrund einer anderen Beobachtung interessant: Bei bestimmten Erkrankungen fehlt es nicht unbedingt an Folat im Körper – vielmehr gelangt zu wenig davon ins Gehirn. Besonders eindeutig ist der Zusammenhang bei seltenen genetischen Veränderungen im FOLR1-Gen. Sie können den Transport von Folat über den Folatrezeptor alpha beeinträchtigen und dadurch einen zerebralen Folatmangel verursachen. Genau hier gibt es eine plausible biologische Rationale für Leucovorin: Die Folinsäure soll den gestörten Transportweg teilweise umgehen und so die Folatversorgung des zentralen Nervensystems verbessern.
Der entscheidende Punkt: Eine seltene Störung des Folattransports, die unter anderem autistische Merkmale verursachen kann, ist eben nicht dasselbe wie eine Autismus-Spektrum-Störung.
Was nach der Pressekonferenz geschehen ist, zeigt eindrücklich, wie schnell politische und mediale Aufmerksamkeit das ärztliche Verordnungsverhalten beeinflusst. Eine jetzt im New England Journal of Medicine veröffentlichte Analyse untersuchte die Abgabe von Leucovorin an US-amerikanische Kinder vor und nach der Ankündigung. Grundlage war die IQVIA Longitudinal Prescription Database, die nach Angaben der Autoren rund 93 % der Verschreibungen aus öffentlichen Apotheken erfasst. Insgesamt wurden im Untersuchungszeitraum 150.026 Leucovorin-Verordnungen an 47.394 Kinder registriert.
Dabei war Leucovorin schon vor Trumps Auftritt auf dem Vormarsch. Zwischen Ende Dezember 2024 und Mitte September 2025 stieg die wöchentliche Abgaberate von 1,0 auf 4,6 pro 100.000 Kinder. Rund um die Ankündigung folgte jedoch ein zusätzlicher deutlicher Sprung: In der Woche vom 21. September lag die geschätzte Veränderung bei 3,0 pro 100.000 Kinder. Bis Mitte Dezember erreichte die Rate 8,0 pro 100.000.
Unter dem Strich stieg die Abgaberate im Untersuchungszeitraum damit von 1,0 auf 8,0 pro 100.000 Kinder – ein Plus von 700 %. Besonders ausgeprägt war der Anstieg bei Kindern zwischen sechs und elf Jahren. Während sich die Kurve bei Erwachsenen kaum verändert, springt sie bei Kindern unmittelbar um die Woche der Regierungsankündigung nach oben.
Bei Details wird die Interpretation schwieriger. Die Datenbank enthält keine Angaben dazu, warum Ärzte Leucovorin verordnet haben. Aus der Studie lässt sich deshalb nicht direkt ableiten, dass der gesamte Anstieg auf eine Behandlung von Kindern mit ASS zurückzuführen ist.
Die Autoren halten einen solchen Zusammenhang dennoch für wahrscheinlich. Dafür sprechen der zeitliche Verlauf, der explizite Fokus der Regierungsankündigung auf Autismus und die Seltenheit anderer pädiatrischer Indikationen wie zerebraler Folatmangel oder Methotrexat-Rescue. Gleichzeitig sehen sie genau darin Anlass zur Sorge: Die Wirksamkeit und insbesondere die Langzeitsicherheit von Leucovorin zur Behandlung von ASS seien weiterhin nicht ausreichend geklärt. Eine in Pediatrics veröffentlichte Untersuchung kam ebenfalls zu dem Ergebnis, dass die Verordnungen im Umfeld der medialen und politischen Aufmerksamkeit deutlich zugenommen haben.
Dann kam der 10. März 2026 – und mit ihm die regulatorische Ernüchterung. Die FDA traf ihre Entscheidung deutlich enger, als es die politische Kommunikation ein halbes Jahr zuvor vermuten ließ. Zugelassen wurde Leucovorin nicht zur Behandlung einer Autismus-Spektrum-Störung, sondern für erwachsene und pädiatrische Patienten mit zerebralem Folatmangel aufgrund einer bestätigten FOLR1-Variante (CFD-FOLR1).
CFD-FOLR1 ist eine ultraseltene genetische Erkrankung. Betroffene können zwar Entwicklungsverzögerungen und autistische Merkmale aufweisen. Leucovorin behandelt in diesem Fall aber eine klar definierte Störung des Folattransports – nicht „Autismus“ als solchen. Damit ist aus der breit wahrgenommenen Ankündigung eines möglichen neuen Therapiepfads für Autismus eine sehr spezifische Indikation für eine seltene genetische Erkrankung geworden.
Fast zeitgleich mit dem Jahrestag der US-Ankündigung gibt es auch hierzulande eine klare Position. Im August 2026 veröffentlichte die Deutsche Gesellschaft für Kinder- und Jugendpsychiatrie, Psychosomatik und Psychotherapie (DGKJP) eine Stellungnahme zu Leucovorin bei Autismus-Spektrum-Störungen. Ihr Fazit lässt keinen Interpretationsspielraum: Die routinemäßige Anwendung von Leucovorin bei Kindern, Jugendlichen und Erwachsenen mit ASS kann in Deutschland derzeit nicht empfohlen werden.
Zwar sieht die DGKJP positive Signale aus einzelnen Studien, insbesondere bei Kindern mit nachgewiesenem zerebralem Folatmangel beziehungsweise mit Folatrezeptor-Antikörpern. Daraus lasse sich derzeit jedoch keine allgemeine Therapieempfehlung ableiten. Zu viele Fragen seien offen: Welche Symptome können tatsächlich beeinflusst werden? Welche Patientensubgruppe profitiert? Welche Dosierung und Therapiedauer sind sinnvoll? Welche Verlaufs- und Sicherheitskontrollen braucht es? Und wie sieht das langfristige Nutzen-Risiko-Profil aus?
Erfolgt im Einzelfall eine Off-Label-Verordnung, fordert die Fachgesellschaft eine sorgfältige Nutzen-Risiko-Abwägung, eine engmaschige Überwachung möglicher unerwünschter Wirkungen und eine transparente Aufklärung der Betroffenen beziehungsweise Sorgeberechtigten. Den Rahmen für die evidenzbasierte Versorgung bildet weiterhin die deutsche S3-Leitlinie zur Therapie von Autismus-Spektrum-Störungen, auf die auch DGKJP-Experten in ihrer Stellungnahme verweisen.
Was bleibt also knapp ein Jahr nach der spektakulären Ankündigung aus Washington? Für Patienten mit genetisch bestätigtem FOLR1-bedingtem zerebralem Folatmangel ist die FDA-Zulassung vom März 2026 ein Fortschritt. Und die Frage, ob bestimmte biologisch definierte Subgruppen von Menschen mit ASS von Folinsäure profitieren könnten, muss wissenschaftlich geklärt werden.
Doch das ist etwas anderes als die Botschaft, die im September 2025 bei vielen Familien – und offenbar auch bei vielen Ärzten – angekommen ist. Die NEJM-Daten zeigen damit nicht nur einen Arzneimitteltrend. Sie illustrieren auch, welchen Einfluss eine einzelne, öffentlichkeitswirksame gesundheitspolitische Ankündigung auf Verordnungen haben kann.
Das Wichtigste auf einen Blick
Bildquelle: Mit KI erstellt; Nano Banana 2
