Patienten mit Typ-1-Diabetes fehlen insulinproduzierende Betazellen – das könnte ein kleines Implantat ändern. Lest hier, wie das Ganze funktioniert.
Eine innovative, auf Stammzellen basierende Behandlung für Typ-1-Diabetes kann den Blutzuckerspiegel regulieren und die Notwendigkeit von täglichen Insulininjektionen verringern. Dies geht aus neuen klinischen Studienergebnissen der University of British Columbia (UBC) und Vancouver Coastal Health (VCH) hervor. „Dies ist ein bedeutender Schritt auf dem Weg zu einer funktionellen Heilung von Typ-1-Diabetes“, sagt Dr. David Thompson, Leiter der Studie in Vancouver, klinischer Professor für Endokrinologie an der UBC und Direktor des Vancouver General Hospital Diabetes Centre. „Zum ersten Mal kann ein auf Stammzellen basierendes Gerät bei einigen Studienteilnehmern mit Typ-1-Diabetes die erforderliche Insulinmenge reduzieren. Mit der weiteren Verfeinerung dieses Ansatzes ist es nur noch eine Frage der Zeit, bis wir eine Therapie haben, die den Bedarf an täglichen Insulininjektionen vollständig beseitigen kann.“
Die in Nature Biotechnology veröffentlichten Ergebnisse stammen aus einer multizentrischen klinischen Studie für eine experimentelle Zelltherapie, die vom US-amerikanischen Biotechnologieunternehmen ViaCyte entwickelt wurde und in Kanada klinisch getestet wird. Die Therapie zielt darauf ab, die insulinproduzierenden Betazellen zu ersetzen, die Menschen mit Typ-1-Diabetes fehlen. Das kleine medizinische Implantat mit der Bezeichnung VC-02 enthält Millionen von im Labor gezüchteten Inselzellen der Bauchspeicheldrüse, darunter auch Betazellen, die aus einer Linie pluripotenter Stammzellen hervorgegangen sind.
Die Geräte – etwa so groß wie ein Pflaster und nicht dicker als eine Kreditkarte – werden direkt unter die Haut des Patienten implantiert, wo man hofft, dass sie eine stetige, langfristige und regulierte Versorgung mit sich selbst erhaltendem Insulin gewährleisten. „Jedes Gerät ist wie eine Miniaturfabrik, die Insulin produziert“, sagt Co-Autor Dr. Timothy Kieffer, Professor in den Abteilungen für Chirurgie und Zelluläre und Physiologische Wissenschaften an der UBC und ehemaliger wissenschaftlicher Leiter von ViaCyte. „Die aus Stammzellen gezüchteten Inselzellen der Bauchspeicheldrüse werden in das Gerät verpackt, um im Wesentlichen die blutzuckerregulierenden Funktionen einer gesunden Bauchspeicheldrüse nachzubilden. Dies kann enorme Vorteile gegenüber der Transplantation von kaum verfügbaren Spenderzellen haben, da wir einen praktisch unbegrenzten Vorrat anlegen können.“
Die klinische Studie wurde am Vancouver General Hospital durchgeführt, mit weiteren Standorten in Belgien und den USA. Zehn Teilnehmer, die zu Beginn der Studie keine nachweisbare Insulinproduktion aufwiesen, wurden operiert und erhielten jeweils bis zu zehn Implantate. Sechs Monate später wiesen drei Teilnehmer signifikante Marker für die Insulinproduktion auf und behielten diese Werte während der restlichen einjährigen Studie bei. Diese Teilnehmer verbrachten mehr Zeit in einem optimalen Blutzuckerbereich und reduzierten ihre Zufuhr von extern verabreichtem Insulin. Insbesondere ein Teilnehmer zeigte eine bemerkenswerte Verbesserung: Die Zeit, die er im Blutzucker-Zielbereich verbrachte, stieg von 55 auf 85 Prozent und die tägliche Insulingabe konnte um 44 Prozent reduziert werden.
In einer weiteren laufenden Studie untersucht das UBC-VCH-Team, ob eine Version des Geräts mit Zellen, die mithilfe der CRISPR-Gentechnologie gentechnisch so verändert wurden, dass sie das Immunsystem umgehen, die Teilnehmer von der Einnahme immunsuppressiver Medikamente befreien könnte. „Wir stellen uns eine Zukunft vor, in der Menschen mit Typ-1-Diabetes in der Lage sind, ihr Leben ohne tägliche Insulininjektionen und ohne immunsuppressive Medikamente zu führen“, sagt Thompson.
Dieser Artikel basiert auf einer Pressemitteilung der University of British Columbia. Die Studie haben wir euch hier und im Text verlinkt.
Bildquelle: Patrick Hendry, Unsplash
