Die Duchenne-Muskeldystrophie wird üblicherweise mit Steroiden behandelt – doch die können schwere Nebenwirkungen haben. Jetzt hat die FDA ein neues verträglicheres Medikament zugelassen.
Die Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) ist die häufigste, schwerste und lebensbedrohlichste Form der Muskeldystrophie, von der fast ausschließlich Jungen betroffen sind. Patienten haben mit der Zulassung von Vamorolon durch die FDA jetzt eine neue Behandlungsmöglichkeit. Vamorolon ist ein entzündungshemmendes Medikament vom Steroidtyp, das auf der Grundlage von Forschungsarbeiten am Children’s National Hospital entwickelt wurde.
Vamorolon hat eine ähnliche Molekularstruktur wie die herkömmlichen Kortikosteroide, die derzeit zur Behandlung von DMD eingesetzt werden. Es wurde jedoch festgestellt, dass seine Struktur chemisch so unterschiedlich ist, dass unerwünschte Nebenwirkungen, wie z. B. brüchige Knochen und verminderte Statur, reduziert werden. Vor fast zwei Jahrzehnten begann die Erforschung des Medikaments.
„Während meiner gesamten Laufbahn habe ich Kinder mit DMD behandelt und im Laufe der Zeit gesehen, wie ihre geringere Körpergröße und ihre brüchigen Knochen sie körperlich und emotional beeinträchtigen – in Bezug auf ihr Selbstwertgefühl und ihre Fähigkeit, an Aktivitäten teilzunehmen“, sagt Dr. Mark Batshaw. „Dieses Medikament sollte diesen Jungen helfen, besser zu funktionieren und bestimmte langfristige Komplikationen zu verhindern.“
In klinischen Studien führte die tägliche Behandlung mit Vamorolon zu einer Verbesserung der Muskelkraft und der Statur mit Ergebnissen, die mit denen von Prednisolon vergleichbar waren – jedoch ohne einige der schwerwiegendsten Nebenwirkungen von Steroiden, insbesondere Wachstumsverzögerungen und Knochenschwächung.
„Wir können es kaum erwarten, die enormen Anstrengungen, die hinter Vamorolon stehen, in den Händen von Patienten und Ärzten zu sehen, die Duchenne-Muskeldystrophie behandeln“, sagt Kolaleh Eskandanian, Vizepräsident und Chief Innovation Officer von Children’s National. „Die FDA-Zulassung zeigt, wie wichtig es ist, Kliniker und Forscher zu unterstützen, die Lösungen entwickeln, um die medizinische Versorgung von Kindern voranzubringen.“
Dieser Artikel basiert auf einer Pressemitteilung des Children’s National Hospital.
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