Nein, es geht nicht um COVID-19 – aber um Nanopartikel, die dem Corona-Impfstoff ähneln. Diese wurden genutzt, um eine Gentherapie bei Blutkrankheiten zu entwickeln, die einige Vorteile bringt. Welche das sind, lest ihr hier.
Forschungsexperten der Michigan Medicine, der Kinderklinik Philadelphias und der Penn Medicine eröffnen neue Wege zur Behandlung von Blutkrankheiten wie der Sichelzellanämie – durch Gentherapie.
Um Blutkrankheiten zu heilen, müssen sich Patienten einer hochdosierten Chemotherapie und einer Knochenmarktransplantation unterziehen. Dies erfordert eine Übereinstimmung zwischen dem Immunsystem des Empfängers und des Spenders, aber bei etwa 30 % der Patienten findet sich kein passender Spender. Selbst bei einer Übereinstimmung, kann das Immunsystem des Spenders den Patienten immer noch angreifen (Graft-versus-Host-Krankheit).
Eine Gentherapie korrigiert die Mutation der körpereigenen Zellen des Patienten, erfordert aber immer noch eine Chemotherapie und die Transplantation dieser körpereigenen korrigierten Zellen. Eine neue Studie zeigt jetzt, dass Blutstammzellen gentechnisch verändert werden können, während sie sich noch im Knochenmark befinden – in einer einzigen Behandlung.
Co-Erstautor Michael Triebwasser, PhD, klinischer Ausbilder für pädiatrische Hämatologie und Onkologie, berichtet: „Das ist das erste Mal, dass die Blutstammzellen, die das Blut und das Immunsystem im Laufe unseres Lebens bilden, genetisch verändert werden können, während sie sich noch im Knochenmark befinden.“
„Mit dieser Technologie können krankheitsverursachende Mutationen korrigiert werden, wie z. B. die einzelne Mutation, die bei ca. 7,5 Millionen Menschen weltweit Sichelzellenanämie verursacht und sie kann genutzt werden, um Stammzellen mit Hilfe von Boten-RNA (mRNA) zu steuern. Zu diesem Zweck haben wir eine Art Nanopartikel verwendet, der dem COVID-mRNA-Impfstoff von Pfizer ähnelt, aber so konzipiert ist, dass er speziell diese Stammzellen findet.“
Die Risiken, denen Patienten bei einer Gentherapie ausgesetzt sind, unterstreichen den Bedarf an verbesserten Behandlungsmethoden. Wenn die Entnahme und Behandlung von Stammzellen außerhalb des Körpers entfallen, dann können die Kosten für die Patienten gesenkt und der Zugang zu Gentherapien erleichtert werden. Zum Beispiel kostet die kürzlich zugelassene Gentherapie für die Blutkrankheit Beta-Thalassämie noch 2,8 Millionen Dollar.
„Dieser Ansatz ist sehr flexibel und hat eine geringere Toxizität bei der Behandlung von Stammzellen außerhalb des Blutes im Vergleich zu den derzeitigen Methoden. Er wird hoffentlich zu verbesserten Methoden zur Korrektur von Stammzellen führen“, so Treibwasser. „Das ultimative Ziel wäre es, die gleichen Genkorrekturen durchzuführen, während die Stammzellen im Körper verbleiben. Dies würde die Tür für Heilungsmöglichkeiten in Ländern mit begrenzten Ressourcen öffnen, in denen die Infrastruktur für Knochenmarktransplantationen nicht vorhanden ist und die Kosten unerschwinglich sind.“
Dieser Text basiert auf einer Pressemitteilung der Michigan Medicine – University of Michigan. Hier findet ihr die Originalpublikation.
Bildquelle: Dawson McCormick, Unsplash
