Die Stammzelltherapie eines Berliner Start-ups könnte bald Kindern mit bislang unheilbaren Muskelkrankheiten helfen. Von der FDA gibt es schon jetzt Unterstützung.
Um Therapien für seltene Muskelkrankheiten von Kindern schneller auf den Markt zu bringen, bekommt das Berliner Start-up MyoPax – eine Ausgründung aus dem Max Delbrück Center und der Charité – nun Unterstützung der US-amerikanischen Zulassungsbehörde. Die Zuerkennung der Orphan Drug Designation (ODD) und der Rare Pediatric Disease Designation (RPDD) bietet dem Unternehmen viele regulatorische und finanzielle Vorteile, unter anderem beschleunigte Zulassungsverfahren und spätere Marktexklusivität.
Zunächst müssen die Forscher ihren neuen Therapieansatz erstmals in einer klinischen Studie erproben. Das Bundesforschungsministerium und die ForTra GmbH der Else-Kröner-Fresenius-Stiftung finanzieren die Studie, die im Herbst mit den ersten Patienten startet und vor 2026 abgeschlossen sein soll.
Die innovative Muskelstammzelltechnologie, die von der US-amerikanischen Food and Drug Administration (FDA) ausgewählt wurde, beruht auf Forschungsarbeit von Prof. Simone Spuler und ihrer Arbeitsgruppe „Myologie“ am Experimental and Clinical Research Center (ECRC). Ihr Ziel: Therapien für lokale Muskeldefekte, akuten Muskelschwund und genetisch bedingte Muskeldystrophien entwickeln, die bisher nicht heilbar oder nicht ausreichend behandelbar sind.
Einzelne Muskelstammzellen fusionieren zu mehrkernigen langstreckten Muskelfaservorläufern. Credit: Dr. Eric Metzler, Wissenschaftler der MyoPax GmbH.
Mit seiner Stammzelltherapie will das Team Kindern helfen, die an dem Ekstrophie-Epispadie-Komplex (EEC) leiden. Dabei handelt es sich um ein seltenes angeborenes Krankheitsspektrum, bei dem die Blase nicht hohl ist, sondern als Platte offen an der Bauchwand liegt. Neben Bauchmuskulatur, Beckenknochen, Harnröhre und äußeren Genitalien ist auch der Blasenschließmuskel nur unvollständig ausgebildet.
Dieser Muskeldefekt beruht auf einer verzögerten Zellmigration in der embryonalen Entwicklung und bewirkt eine lebenslange Inkontinenz. Etwa eins von 11.000 Kindern kommt damit auf die Welt. Die Fehlbildungen werden chirurgisch korrigiert. Häufig sind weitere Eingriffe erforderlich, um die Blasenfunktion zu verbessern. Mithilfe der neuen Stammzelltherapie ist es möglich, den Blasenschließmuskel langfristig wiederaufzubauen.
„Die Anerkennung der FDA ist ein wichtiger Meilenstein für unsere Arbeit“, sagt Spuler. „Sie bestätigt, dass in unserem neuen Therapieansatz das Potenzial steckt, das Leben von jungen Patienten mit EEC und anderen Muskelerkrankungen sowie ihrer Eltern zu verbessern.“
Dieser Artikel basiert auf einer Pressemitteilung des Max-Delbrück-Centrum für Molekulare Medizin in der Helmholtz-Gemeinschaft.
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