Valbenazin kann Symptome bei Huntington-Patienten deutlich reduzieren. Eine Studie belegte nun, dass das Medikament wirksam und sicher bei Bewegungsstörungen eingesetzt werden kann.
Chorea Huntington ist eine seltene Erbkrankheit, die zum Abbau von Nervenzellen im Gehirn führt und bisher nicht geheilt werden kann. Medikamente sowie Physio- und Sprachtherapie können jedoch helfen, Symptome zu kontrollieren. Eine internationale Studie belegte nun, dass das Medikament Valbenazin die Chorea – eine Bewegungsstörung, die häufig mit der Huntington-Krankheit einhergeht – im Vergleich zu einem Placebo verbessert.
„Die positiven Studienergebnisse erinnern uns daran, dass es einen Grund zur Hoffnung gibt“, sagt Studienleiterin Prof. Erin Furr-Stimming. „Chorea im Zusammenhang mit der Huntington-Krankheit kann sich negativ auf die Lebensqualität und die körperliche Unabhängigkeit auswirken; daher ist die Untersuchung zusätzlicher Medikamente zur Behandlung dieses charakteristischen motorischen Symptoms unerlässlich.“
In der randomisierten, doppelblinden, placebokontrollierten Phase-III-Studie mit 128 Teilnehmern wurde die Wirksamkeit und Verträglichkeit von einmal täglich verabreichtem Valbenazin zur Verringerung von Chorea untersucht. Valbenazin ist ein selektiver Hemmstoff des vesikulären Monamintransporters 2 (VMAT 2), der sowohl in Deutschland als auch von der US-amerikanischen Arzneimittelbehörde FDA bisher nicht zugelassen ist.
Im Vergleich zu Placebo zeigte Valbenazin eine statistisch signifikante Verringerung der Chorea-Symptome und eine Verbesserung des Schweregrads der Chorea bei Patienten mit Chorea Huntington. Eine Verbesserung wurde bereits in der zweiten Woche der Studie festgestellt, als die Teilnehmer die niedrigste Dosis (40 mg) einnahmen. Die Dosis wurde in Intervallen angepasst, was zu einer stetigen Verbesserung der Bewegungsstörungen führte. Am Ende der 12-wöchigen Studie nahmen 82 % der mit Valbenazin behandelten Teilnehmer 80 mg ein.
Im Rahmen der Studie wurde zum ersten Mal der Huntington Health Index (HD-HI) in einer Phase-III-Studie eingesetzt – eine auf Patientenberichten basierende Skala, mit der sich Veränderungen der Funktionsfähigkeit bei der Huntington-Krankheit als Reaktion auf therapeutische Eingriffe bewerten lassen. Patienten, die Valbenazin erhielten, berichteten über eine verbesserte Mobilität und Hand-/Armfunktion sowie eine geringere Belastung durch abnorme Bewegungen im Vergleich zu den Patienten, die ein Placebo erhielten.
Im Dezember 2022 reichte das biopharmazeutische Unternehmen Neurocrine Biosciences bei der FDA einen ergänzenden Zulassungsantrag für Valbenazin zur Behandlung der Chorea im Zusammenhang mit der Huntington-Krankheit ein. In den USA wird nun eine Reaktion auf den Antrag bis August 2023 erwartet.
Dieser Text basiert auf einer Pressemitteilung der University of Texas – Health Science Center at Houston. Hier findet ihr die Originalpublikation.
Bildquelle: Ahmad Odeh, unsplash.