Das frühzeitige Screening von Säuglingen auf die seltene Gallengangsatresie kann sich auszahlen. Japanische Forscher berichten jetzt, dass die Methode nicht nur klinische Vorteile bringt, sondern auch kosteneffizient ist.
Die Gallengangsatresie ist eine relativ seltene Erkrankung der Leber im Kindesalter, die unbehandelt zu hepatozellulären Schäden oder Leberversagen führen kann. Die Erkrankung betrifft etwa 0,42 bis 2,9 von 10.000 Säuglingen, wobei die Prävalenzraten von Land zu Land unterschiedlich sind. Ein rascher chirurgischer Eingriff ist der Eckpfeiler einer lebensrettenden Behandlung und kann bei frühzeitiger Erkennung der Krankheit im Säuglingsalter wirksam durchgeführt werden.
Derzeit werden für das Screening von Neugeborenen Früherkennungsmethoden wie die Stuhlfarbkarte und der direkte Bilirubin-Konzentrationstest (DB) eingesetzt, die sich als kosteneffizient und potenziell lebensrettend erwiesen haben. Leider haben sich die Studien zur Bewertung der Kosteneffizienz dieser Methoden weitgehend auf Länder mit niedriger Prävalenz konzentriert und Länder wie Japan, die eine vergleichsweise höhere Prävalenzrate aufweisen, außen vor gelassen.
Ein japanisches Forscherteam unter der Leitung von Prof. Eri Hoshino von der Ritsumeikan-Universität hat diese Bewertung auf Länder mit höheren Prävalenzraten ausgeweitet und die Kosteneffizienz der bestehenden universellen Screening-Methoden für Gallengangsatresie in Japan untersucht. In ihrer Studie, die im Journal of Pediatrics veröffentlicht wurde, untersuchten die Forscher die Kosteneffizienz sowohl der Stuhlfarbkartenmethode als auch des DB-Tests und verglichen sie mit keiner Screening-Option. Dr. Hoshino sagt zu ihrer Studie: „Ein frühzeitiges Screening auf Gallengangsatresie hat erhebliche klinische Vorteile, und ein rechtzeitiges Eingreifen, insbesondere vor dem Alter von 30 Tagen, kann lebensrettend sein. Bisher hat sich jedoch noch keine Studie mit der Kosteneffizienz dieser Methoden in Japan befasst, wo die Prävalenzraten höher sind.“
Zu diesem Zweck verwendeten die Forscher ein Markov-Mikrosimulationsmodell, um die Interventionsergebnisse in einer Kohorte von 941.000 Neugeborenen mit den drei Strategien zu simulieren. Auf diese Weise konnten sie die ereignisfreien Lebensjahre bzw. die lebertransplantationsfreien Lebensjahre, die Kosten und das inkrementelle Kosten-Effektivitäts-Verhältnis (ICER) über einen Zeitraum von 25 Jahren ermitteln. Sie führten sowohl eine Basisfall- als auch eine Szenarioanalyse durch, um ein ganzheitliches Bild der Kosteneffizienz einer frühzeitigen Diagnose der Erkrankung zu erhalten.
In der Basisfallanalyse simulierten die Forscher das Szenario einer Intervention innerhalb von 45 Tagen nach der Geburt nach dem Screening. Sie fanden heraus, dass ein universelles Screening mittels Stuhlfarbkarte im Vergleich zu keinem Screening 44 ereignisfreie Lebensjahre einbrachte und zu 2 Lebertransplantationen weniger führte. Während dies zu einer ICER von 339.258 US-Dollar pro gewonnenem ereignisfreien Lebensjahr führte, ergab das DB-Screening im Vergleich zu keinem Screening eine ICER von 488.639 Dollar pro gewonnenem ereignisfreien Lebensjahr.
Darüber hinaus führte das universelle Screening mit dem DB-Test zu 271 zusätzlichen ereignisfreien Lebensjahren mit einer ICER von 512.893 US-Dollar im Vergleich zur Methode mit der Stuhlfarbkarte. Bemerkenswert ist auch, dass im Vergleich zur Farbkartenmethode 16 Lebertransplantationen verhindert wurden. Diese Ergebnisse verbesserten sich geringfügig während der Szenarioanalyse, die simuliert wurde, um eine optimale Intervention innerhalb von 60 Tagen nach der Geburt zu erreichen.
Dr. Hoshino erklärt die Bedeutung dieser Ergebnisse: „Im Allgemeinen wird die Kosteneffizienz durch den Vergleich der ICER mit einem Schwellenwert, dem so genannten Willingness to Pay (WTP)-Wert, ermittelt. In Japan liegt der Schwellenwert derzeit bei etwa 33.000 Dollar (oder 5 Millionen japanischen Yen) pro qualitätsbereinigtem Lebensjahr. Die geringe Inzidenz und die lebenslange Behandlung von Erkrankungen wie der Gallengangsatresie lassen die Screening-Methoden als nicht kosteneffektiv erscheinen. Für die Bewertung von Erkrankungen wie dieser muss der WTP jedoch höher angesetzt werden. Im Vergleich zu den vorgeschlagenen höheren WTPs für extrem seltene Fälle erweisen sich beide Screening-Methoden als kosteneffektiv mit verbesserter Effizienz.“
Die Forscher spekulieren auch, dass der unterschiedliche Verbreitungsweg für Methoden wie den Stuhlfarbtest in Japan für die höheren Kosten verantwortlich sein könnte und schlagen vor, dass der Einsatz von mobilen Apps helfen kann, diese Kosten zu senken. Darüber hinaus kann die Kombination eines universellen Screenings auf biliäre Atresie mit einem Screening auf andere Krankheiten diese Kosten weiter optimieren.
Angesichts des drohenden demografischen Wandels in Japan kann die Priorisierung der Gesundheitsfürsorge für Säuglinge die gesunde Lebenserwartung der Bevölkerung im Kindesalter erhöhen. Bewertungen wie diese können den politischen Entscheidungsträgern die dringend benötigten Erkenntnisse liefern, um die notwendigen gesundheitspolitischen Maßnahmen umzusetzen. Hoshino kommt zu dem Schluss: „Durch den Vergleich verschiedener Screening-Strategien im Hinblick auf Kosten und Folgen können die Ergebnisse dieser Studie als Richtschnur für die nationalen Screening-Richtlinien dienen und zu einem gesünderen Leben der betroffenen Patienten führen.“
Dieser Artikel basiert auf einer Pressemitteilung der Ritsumeikan University. Die Originalpublikation haben wir euch hier und im Text verlinkt.
Bildquelle: Marcel Fagin, unsplash
