Bei der Entwicklung von Arzneimitteln für Menschen mit seltenen Erkrankungen kommt der interdisziplinären Arbeit eine große Bedeutung zu. Genau diese könnte durch mehr Digitalisierung deutlich einfacher werden. Das zeigt ein aktueller Bericht.
Die Digitalisierung birgt Potenzial, geht es darum, die klinische Entwicklung zur Versorgung bei Seltenen Erkrankungen effizienter zu gestalten. Das geht aus einem Beitrag hervor, in dem die Perspektiven zum Thema aus drei Institutionen des Gesundheitswesens zusammengeführt wurden. Bei der Wissensgenerierung im Bereich der Arzneimittelentwicklung für Menschen mit seltenen Erkrankungen sind besondere Schwierigkeiten zu überwinden. Welche Verbesserungen durch eine zunehmende Digitalisierung erwartet werden, zeigen Frauke Naumann-Winter (Bundesinstitut für Arzneimittel und Medizinprodukte), Thomas Kaiser (Institut für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen) und Antje Behring (Gemeinsamer Bundesausschuss) auf.
Sie stellen das Potenzial der Digitalisierung vor, um auch durch eine früher einsetzende Zusammenarbeit aller Beteiligten die Effizienz der klinischen Entwicklung und der regulatorischen Entscheidungsprozesse zu erhöhen. Sie argumentieren, dass mit Hilfe der Digitalisierung Hürden bei der Durchführung versorgungsnaher, auch registerbasierter, randomisiert kontrollierter Studien abgebaut werden sollten. Hochwertige Registerstudien sollten nicht erst nach der Zulassung, sondern bereits während des Zulassungsprozesses begonnen werden, damit die für Therapieentscheidungen notwendige Evidenz zeitnah nach Zulassung vorliegt.
Abschließend stellen sie fest, dass die qualitative Verbesserung der Datenquellen und deren Vernetzung unmittelbar den Patienten zugutekommt. Verwertbare Evidenz stellt eine effektive Arzneimittelversorgung sicher, wenn sie über einen längeren Zeitraum – auch über die Zulassung hinaus – generiert werden kann und geeignet ist, in Entscheidungen für das Gesundheitssystem einzufließen. Das Autorenteam ist sich einig, dass qualitativ hochwertige Indikationsregister als produktunabhängige, stehende Infrastrukturen entwickelt werden sollten, damit bereits früh in der Entwicklung von Arzneimitteln für Seltene Erkrankungen auf hochwertige Daten zurückgegriffen werden kann.
Dieser Beitrag basiert auf einer Pressemitteilung des Instituts für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG). Die Originalpublikation findet ihr hier und im Text verlinkt.
Bildquelle: National Cancer Institute, unsplash
