Aus Sicht der EMA war das Jahr 2014 mehr als erfolgreich. Trotzdem sieht die Behörde Optimierungsbedarf – und überlegt, in manchen Fällen ein beschleunigtes Zulassungsverfahren anzuwenden. Innovationen könnten im besten Falle Patienten früher erreichen.
Die Europäische Arzneimittelagentur EMA zieht Bilanz. Im Jahr 2014 wurden 82 Zulassungsempfehlungen ausgesprochen. Genau 17 Präparate hatten seltene Erkrankungen zum Ziel. Einige Beispiele: Das synthetische Peptidhormon Afamelanotid reduziert die Lichtempfindlichkeit der Haut bei Patienten mit erythropoetischer Protoporphyrie. Ataluren wiederum gilt als das erste Präparat bei Muskeldystrophie vom Typ Duchenne. Das Pharmakon setzt bei der Proteinbiosynthese an. Ribosomen überspringen falsche Stop-Codons und beenden die Translation erfolgreich. Bei Ovarialkarzinomen, welche Mutationen in BRCA1/2-Genen aufweisen, verschreiben Ärzte künftig Olaparib. Dieser PARP-Inhibitor schaltet zelluläre Reparaturmechanismen durch das Enzym Poly(ADP-ribose)-Polymerase aus. Doch nicht nur neue Moleküle standen auf der Agenda. In 39 Fällen sprachen sich EMA-Experten dafür aus, Indikationen bereits verfügbarer Pharmaka zu erweitern.
Zurück zu Orphan Drugs: Die jetzt veröffentlichten Zahlen sind Experten zufolge auf vereinfachten Zulassungsverfahren und spezielle Anreize wie einen längeren Patentschutz zurückzuführen. EMA-Angaben zufolge entwickeln kleine oder mittelständische Firmen 61 Prozent aller Wirkstoffkandidaten aus diesem Bereich. Entsprechende Konzerne profitieren besonders von schnellen, kostengünstigen Verfahren, wünschen sich aber weitere Verbesserungen.
Deshalb spricht sich die Behörde für einen stufenweisen Zulassungsmechanismus aus. Im Magazin „Clinical Pharmacology & Therapeutics“ stellen Experten ihren neuen Ansatz vor, Adaptive Pathways genannt. Ihr Ziel ist, Arzneistoffe schon in frühen Stadien zuzulassen. Als Basis könnten klinische Studien mit kleineren Patientengruppen dienen – und begrenzte Zulassungen nach sich ziehen. Auf Grundlage neuer Anwendungsdaten ließe sich die Zielgruppe sukzessive ausweiten. Von dieser Strategie profitieren nicht nur Patienten, sondern kleinere Pharmafirmen – durch leichter finanzierbare Studien.