In der sogenannten JUMP-Studie konnte erstmals die Wirksamkeit von Ruxolitinib auch bei Patienten mit Myelofibrose und niedrigen Blutplättchenzahlen gezeigt werden. Bei entsprechender Anpassung der Ruxolitinib-Dosis profitierten die Patienten gleich mehrfach.
In den COMFORT-Studien konnte bei der Myelofibrose (MF) für Ruxolitinib gegenüber Placebo bzw. „bester verfügbarer Therapie“ eine deutliche Verbesserung der Lebensqualität und eine signifikante Reduktion der krankheitsbedingten Milzvergrößerung in einem bisher bei konventioneller Therapie nicht gekanntem Ausmaß erreicht werden.
Ruxolitinib ist ein Wirkstoff aus der Gruppe der Tyrosin-Kinase-Hemmer, der sich gezielt gegen bestimmte Enzyme richtet, die bei Patienten mit Myelofibrose häufig verändert oder fehlerhaft reguliert sind. Eine Nebenwirkung der Behandlung mit Ruxolitinib ist die Verringerung der Zahl der Blutplättchen. Dies sind Blutzellen, die eine wichtige Rolle in der Blutgerinnung spielen.
In die internationale Anschluss-Studie JUMP, die unter Beteiligung der Arbeitsgruppe "myeloproliferative Neoplasien" des Kompetenznetzes Leukämien durchgeführt wird, konnten bisher 1.144 auswertbare Patienten eingeschlossen werden. Patienten, die an der JUMP Studie teilnehmen, leiden unter Myelofibrose mit mittlerem und hohem Risiko und weisen eine mindestens 5 cm unter dem linken Rippenbogen tastbare Milzvergrößerung auf. In einer separaten Auswertung der JUMP Studie wurde die Effektivität und Sicherheit von Ruxolitinib bei MF Patienten mit niedrigen Blutplättchenzahlen (zwischen 50.000 und 100.000 pro Mikroliter) untersucht. Für diese Analyse konnten 50 MF-Patienten, die mindestens sechs Monate mit Ruxolitinib behandelt wurden, herangezogen werden
Die Startdosis für Ruxolitinib betrug 5 mg jeweils morgens und abends, eine Erhöhung konnte in 5 mg Schritten erfolgen. Es zeigte sich in dieser Analyse, dass Ruxolitinib bei MF Patienten mit niedrigen Blutplättchenzahlen ein ähnliches Sicherheitsprofil wie bei MF-Patienten mit normalen Blutplättchenzahlen aufwies. Die Effektivität von Ruxolitinib war bezüglich der Verbesserung der Lebensqualität bzw. Reduktion der MF bedingten Symptome unverändert gut. Lediglich die Effektivität zur Verminderung der Milzvergrößerung (gemessen am Erreichen einer mindestens 50-prozentigen Reduktion der tastbaren Milz unter dem linken Rippenbogen) war bei MF-Patienten mit niedrigen Blutplättchenzahlen und entsprechenden niedrigeren Ruxolitinib Dosierungen etwas geringer ausgeprägt. Zusammenfassend kann man feststellen, dass Ruxolitinib in entsprechend niedrigeren Dosierungen auch bei MF Patienten mit Blutplättchenzahlen zwischen 50.000 und 100.000 pro Mikroliter sicher und hinreichend effektiv ist. Originalpublikationen: Eine offene, multizentrische, erweiterte Zugangsstudie mit INC424 für Patienten mit Primärer Myelofibrose (PMF) oder post-Polyzythämia Vera (PPV-MF) oder post-Essentieller Thrombozythämie (PET-MF) Prof. Dr. M. Eder et al.; Medizinische Hochschule Hannover; (laufende JUMP Studie) Stellungnahme zur Nutzenbewertung gemäß § 35a SGB V Ruxolitinib IQWiG; Bericht Nr. 234; 2014 (neue Bewertung) Three-year efficacy, safety, and survival findings from COMFORT-II, a phase 3 study comparing ruxolitinib with best available therapy for myelofibrosis Francisco Cervantes et al.: Blood, doi: 10.1182/blood-2013-02-485888; 2013 Efficacy, safety and survival with ruxolitinib in patients with myelofibrosis: results of a median 2-year follow-up of COMFORT-I Srdan Verstovsek et al.; Haematologica, doi:10.3324/haematol.2013.092155; 2013