Die Huntington-Krankheit geht oft mit der Bewegungsstörung namens Chorea einher. Ein neues Medikament hat sich jetzt zur Behandlung dieses Symptoms als wirksam erwiesen.
Chorea ist eine unwillkürliche, unregelmäßige Bewegung und das motorische Hauptmerkmal der Huntington-Krankheit. Sie ist eine seltene Erbkrankheit, die in der Regel in den 30er oder 40er Jahren beginnt und im Laufe der Zeit zum Abbau von Nervenzellen im Gehirn führt. Es gibt keine Heilung, aber Medikamente sowie Physio-, Sprach- und Beschäftigungstherapie können helfen, die Symptome zu kontrollieren.
Ein neues Medikament hat sich bei der Behandlung von Chorea jetzt als vorteilhaft erwiesen, wie aus einer kürzlich durchgeführten internationalen Studie hervorgeht. Erin Furr Stimming, Professorin für Neurologie an der McGovern Medical School der UTHealth Houston, präsentierte die Ergebnisse der randomisierten, doppelblinden, placebokontrollierten Phase-III-Studie KINECT-HD auf der Jahrestagung der American Academy of Neurology 2022.
Wie Furr Stimming auf dem Kongress berichtet, hat sich Valbenazin, ein selektiver Hemmstoff des vesikulären Monamintransporters 2 (VMAT2), in der Studie als sicher und wirksam erwiesen, wenn er einmal täglich zur Behandlung von Chorea eingesetzt wird. Noch ist der Wirkstoff von der US-Arzneimittelbehörde FDA noch nicht speziell für die Huntington-Krankheit zugelassen.
„Wir sind begeistert, dass diese Studie positive Ergebnisse erbracht hat. Wir konnten einen statistisch signifikanten Rückgang der mit der Huntington-Krankheit verbundenen Chorea bei Patienten feststellen, die Valbenazin einnahmen, im Vergleich zu Placebo“, sagte Furr Stimming. „Chorea ist zwar nicht das einzige Symptom, unter dem unsere Huntington-Patienten leiden, aber sie kann sehr problematisch sein und zu Beeinträchtigungen bei alltäglichen Aktivitäten wie Essen und Trinken beitragen und sogar zu häufigen Stürzen führen.“
Interessanterweise erhält die Mehrheit der Chorea-Patienten kein Medikament, das für dieses Symptom vorgesehen ist. Dies geht aus einem ebenfalls von Furr Stimming vorgelegten Abstract hervor, in dem Daten aus dem Enroll-HD-Datensatz retrospektiv analysiert wurden – einer weltweiten Beobachtungsstudie mit mehr als 20.000 Teilnehmern. Chorea wurde bei fast 97 % der Teilnehmer dokumentiert; allerdings wurden nur 36 % dieser Teilnehmer Medikamente gegen Chorea verschrieben, obwohl es von der FDA zugelassene Medikamente wie VMAT2-Hemmer und Off-Label-Medikamente wie Antipsychotika und Benzodiazepine gibt.
Furr Stimming sagte, dass weitere Forschung notwendig ist, um die optimalen Behandlungsmuster für Chorea bei Patienten mit Huntington-Krankheit besser zu verstehen. „Wir haben noch keine krankheitsmodifizierende Therapie für die Huntington-Krankheit und müssen uns daher weiterhin auf die Optimierung der symptomatischen Behandlungen für die motorischen und nichtmotorischen Symptome dieser Krankheit konzentrieren“, sagte sie.
Dieser Beitrag basiert auf einer Pressemitteilung des University of Texas Health Science Center, Houston.
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