ALK-positive Tumoren können bei Erwachsenen durch zielgerichtete molekulare Therapien behandelt werden. In einer ersten klinischen Studie testeten Forscher nun, ob auch Kinder auf den Wirkstoff ansprechen.
Die meisten an Krebs erkrankten Kinder haben gute Heilungschancen. Dennoch führen konventionelle Behandlungsstrategien wie Chemotherapie und Bestrahlung häufig zu Komplikationen und mehr Leid bei den Betroffenen – nicht aber zu einem besseren Überleben. Große Hoffnungen liegen daher auf neuen Therapieansätzen, wie der zielgerichteten molekularen und der Immun-Therapien.
So auch bei Kindern mit ALK-positiven Krebserkrankungen – einer bösartigen Entartung der Zellen, die durch eine genetische Veränderung des Proteins Anaplastische Lymphomkinase ausgelöst wird. Das Gen ALK weist in zahlreichen Tumoren Mutationen auf, die zu einer gesteigerten Aktivität des nachfolgenden Signalwegs führen und dadurch zur Krebsentstehung beitragen. ALK-Mutationen bei Kindern finden sich zum Beispiel in bestimmten Lymphomen oder dem Neuroblastom – Tumoren, die besonders aggressiv wachsen und mit konventionellen Methoden kaum heilbar sind.
Für erwachsene Betroffene steht seit mehreren Jahren ein spezifisch gegen ALK gerichteter Hemmstoff zur Verfügung, der erfolgreich angewendet wird: Das Medikament Ceritinib. Für kindliche Krebserkrankungen mit dieser Mutation ist Ceritrinib jedoch bisher nicht zugelassen. Forscher haben daher weltweit an einer klinischen Studie gearbeitet, um herauszufinden, ob das Medikament auch bei Kindern wirkt. In einer nun veröffentlichten Studie wurde der Inhibitor erstmalig bei Kindern, die Tumoren mit ALK-Mutationen aufweisen, geprüft.
Insgesamt wurden weltweit 83 Patienten in neun verschiedenen Ländern in die Studie eingeschlossen, davon 30 Patienten in Deutschland. Die Ergebnisse klingen vielversprechend: „Die Studie konnte zeigen, dass Ceritinib eine hohe Effektivität gegen ALK-positive Lymphome und spezielle Tumoren der Lunge („inflammatorisch-myofibroblastische Tumoren“) aufweist, bei insgesamt recht guter Verträglichkeit“, erläutert Prof. Matthias Fischer, Erstautor der Studie.
„Auch bei einem Teil der Neuroblastome, die zu einer prognostisch ungünstigen Untergruppe dieses Krebstyps gehören, ließen sich vielversprechende Ergebnisse beobachten“, so Fischer weiter.
„Die hoffnungsvollen Ergebnisse sind ein wichtiger Erfolg für die Etablierung von zielgerichteten molekularen Therapien bei Krebserkrankungen im Kindesalter“, meint Prof. Johannes Schulte, Letztautor der Studie. Die Behandlung von Kindern mit ALK-positiven Tumoren soll damit in Zukunft effektiver und nebenwirkungsärmer werden.
Dieser Text basiert auf einer Pressemitteilung der Uniklinik Köln. Hier findet ihr die Originalpublikation.
Bildquelle: Kelly Sikkema, unsplash.