Mausmodelle zeigen, dass beim Angelman-Syndrom (AS) – wie bei vielen genetischen Erkrankungen – eine Therapie umso erfolgreicher ist, je früher sie begonnen wird. Für AS gibt es aktuell noch keine zugelassene Behandlungsoption. Allerdings gibt es derzeit laufende Studien mit Antisense-Oligonukleotiden, kurz ASOs, um das väterliche UBE3A zu aktivieren, und Studien für Medikamente zur symptomatischen Behandlung der Erkrankung.
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