Bisher gibt es kein wirksames Arzneimittel, das spezifisch für die Behandlung einer hypertrophen obstruktiven Kardiomyopathie eingesetzt wird. Mit Mavacamten könnte sich das ändern, zumindest neuen Studienergebnissen zufolge.
Die hypertroph-obstruktive Kardiomyopathie (HOCM) ist eine genetische bedingte Form der Kardiomyopathie, bei der es aufgrund von übermäßiger Kontraktion des Herzmuskels und verringerter Füllkapazität der linken Herzkammer zu schweren Symptomen und Herzfunktionsstörungen kommen kann. Die Patienten sind meist zwar beschwerdefrei, jedoch kommt es insbesondere bei Belastung zu Dyspnoe, Angina pectoris, Schwindel und Synkopen, bis hin zu plötzlichen Todesfällen.
Mavacamten ist ein oral verabreichter allosterischer Inhibitor des kardialen Myosins. Derzeit laufen die Untersuchungen in Behandlungen von Erkrankungen, die mit exzessiver kardialer Kontraktilität und verringerter diastolischer Füllung des Herzens einhergehen.
Durch den Wirkstoff wird die Kontraktilität des Myokards gesenkt, indem die Bildung übermäßiger Myosin-Aktin-Kreuzbrücken gehemmt werden.
In der placebokontrollierten Phase-III-Studie EXPLORER-HCM wurde der Wirkstoff Mavacamten an 251 Patienten mit symptomatischer HOCM untersucht. Primäre Endpunkte der Studie waren die verbesserte maximale Sauerstoffaufnahme und die Verbesserung innerhalb der NYHA-Klassifikation zur Beurteilung der Wirkung von Mavacamten auf die Leistungsfähigkeit und Symptome. Ausführliche Studienergebnisse sind jedoch noch nicht veröffentlicht worden.
Nach 30 Wochen wurde eine Verbesserung der NYHA-Klassifikation deutlich, wobei diese bei den Mavacamten-Probanden höher war als unter Placebo. Dabei wurde in der Mavacamten-Gruppe ein Anteil von 36 % mit sehr starken und bedeutsamen klinischen Veränderungen erfasst, wohingegen dieser in der Placebo-Gruppe bei 15 % lag. Eine Zulassung wurde bereits bei der US-Behörde FDA beantragt. Eine Beantragung bei der EMA steht noch aus.
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