Die US-amerikanische Food and Drug Administration (FDA) hat das erste Medikament gegen eine seltene Stoffwechselstörung, die Nierensteine und einen Verlust der Nierenfunktion mit sich bringen kann, zugelassen. Das Krankheitsbild ist als primäre Typ-1-Hyperoxalurie (PH1) im Orphanet gelistet.
Primäre Hyperoxalurien werden durch einen Überschuss an Oxalaten verursacht, Typ 1 ist die häufigste und auch schwerste Verlaufsform. Im Körper der Betroffenen werden zu viele Oxalate produziert, was, in Kombination mit Kalzium, zu Nierensteinen und -ablagerungen führen kann. Im weiteren Verlauf kann das zu schweren Nierenschäden, -versagen und Dialysepflicht führen.
Oxlumo® (lumasiran) ist das erste Medikament, das zum Einsatz bei PH1 zugelassen wird.
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