Das IQWiG hat Ruxolitinib in der Behandlung von Polycythaemia vera (PV) auf seinen Zusatznutzen gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie überprüft. Ein Zusatznutzen wurde ermittelt, konnte aber nicht quantifiziert werden, da das Studiendesign die Dateninterpretation erschwert.
Ruxolitinib (Handelsname: Jakavi) ist seit März 2015 zugelassen zur Behandlung von Erwachsenen mit Polycythaemia vera, einer seltenen Erkrankung des Knochenmarks. Er kann eingesetzt werden, wenn der Wirkstoff Hydroxyurea nicht wirkt oder nicht vertragen wird. Das Institut für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG) hat in einer Dossierbewertung überprüft, ob dieser Wirkstoff gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie einen Zusatznutzen bietet.
Ruxolitinib lindert demnach einzelne Symptome besser und steigert die Lebensqualität. Atemnot und Muskelkrämpfe treten aber häufiger auf. Das Studiendesign schränkt die Aussagekraft der Daten generell ein, weshalb das IQWiG aus ihnen einen Anhaltspunkt für einen nicht quantifizierbaren Zusatznutzen ableiten kann. Der Hersteller zieht in seinem Dossier eine multizentrische, offene, randomisierte kontrollierte Parallelgruppenstudie heran (RESPONSE). Sie vergleicht Ruxolitinib mit der besten verfügbaren Therapie (BAT = best available therapy). Der Studienaufbau weist zwei Besonderheiten auf, die für die Interpretation der Ergebnisse von Bedeutung sind. Zum einen wurde die BAT erst dann individuell festgelegt, nachdem die Patienten nach dem Zufallsprinzip der Kontrollgruppe zugeteilt worden waren. Zum anderen wurden in der Kontrollgruppe nur 75% der Teilnehmer so behandelt, wie es die Zulassung vorsieht. Da die BAT erst nach der Randomisierung festgelegt wurde, sind keine Auswertungen zu zulassungskonform behandelten Patienten möglich, bei denen die Randomisierung aufrechterhalten wird. Allerdings sind die Ergebnisse zwischen der Gesamtpopulation der RESPONSE-Studie und der zulassungskonform behandelten Population weitgehend kongruent, weshalb auch das IQWiG die Daten der RESPONSE-Studie für die Nutzenbewertung heranzieht. Insgesamt sind die Daten allerdings nur eingeschränkt aussagekräftig.
Wie die Ergebnisse der RESPONSE-Studie zeigen, klagen Patienten im Ruxolitinib-Arm seltener über Fatigue und sie schätzen ihren Gesundheitszustand selbst besser ein. Ihre Lebensqualität bewerten die Teilnehmer, die Ruxolitinib erhielten, zumindest in Hinblick auf die körperliche Funktion höher. Es gibt allerdings auch Ergebnisse, die zuungunsten des neuen Wirkstoffs ausfallen. Denn Atemnot und Muskelkrämpfe treten bei ihnen häufiger auf. Zwar ist die Aussagekraft der Ergebnisse aufgrund des Studiendesigns eingeschränkt. Die Effekte sind allerdings so groß, dass sie nicht allein durch den Studienaufbau bedingt sein können. In der Gesamtschau leiten die Wissenschaftler aus dem Dossier einen Anhaltspunkt für einen nicht quantifizierbaren Zusatznutzen ab.