Die EMA empfiehlt die Zulassung von zwei neuen Zelltherapeutika. Eine CAR-T-Zelltherapie beim Mantelzell-Lymphom wird als Highlight genannt.
Der Ausschuss für Humanarzneimittel (CHMP) der Europäischen Arzneimittel-Agentur (EMA) hat bei seinem letzten Meeting positive Stellungnahmen zu zwei Arzneimitteln für fortgeschrittene Therapien (Advanced therapy medicinal products, ATMPs) abgegeben. Dies gilt als Empfehlung für die Europäische Kommission, den beiden innovativen Arzneimitteln eine Marktzulassung zu erteilen.
Als Highlights nennt der CHMP das ATMP Tecartus®, ein CAR-T-Zell-Therapeutikum gegen das Mantelzell-Lymphom (MCL). Der Ausschuss empfiehlt eine bedingte Marktzulassung zur Behandlung erwachsener Patienten mit MCL, falls die Erkrankung therapierefraktär ist oder falls ein Rezidiv auftritt. Tecartus® enthält als Wirkstoff autologe anti-CD19-transduzierte CD3+-Zellen.
In einer multizentrischen klinischen Studie an 74 erwachsenen Patienten mit refraktärem oder rezidiviertem MCL wurde die Sicherheit und Wirksamkeit überprüft. Die objektive Ansprechrate (ORR) lag bei 84 %, und ein vollständiges Ansprechen trat bei 59 % auf.
Bei dem zweiten ATMP handelt es sich um das Gentherapeutikum Libmeldy®, das zur Behandlung der metachromatischen Leukodystrophie (MLD) entwickelt wurde. Die seltene Erbkrankheit ist durch eine Stoffwechselstörung des Nervensystems charakterisiert. Sie führt zum fortschreitenden Verlust der motorischen und kognitiven Fähigkeiten und letztlich zum Tod.
Gegenwärtig gilt die MLD als nicht heilbar. Das jetzt zur Zulassung empfohlene Arzneimittel enthält als aktive Substanz autologe Stammzellen des Kindes. Sie wurden so modifiziert, dass sie aktive Kopien des ARSA-Gens enthalten. Das Medikament ist zur Anwendung bei Kindern mit der späten infantilen oder der frühen juvenilen Form der MLD indiziert.
Den offiziellen Bericht des CHMP und weitere Informationen findet ihr hier.
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