Eine von Hamburger Forschern entwickelte Genschere gegen HIV soll nun im Rahmen einer klinischen Studie an Patienten überprüft werden.
Die Genschere namens „Brec1“ ist eine HIV-1-spezifische Designer-Rekombinase. Das Enzym eliminiert die provirale DNA hochspezifisch aus infizierten Wirtszellen. In HIV-infizierten humanisierten Mäusen konnte so zuvor die Viruslast nachhaltig und ohne Nebenwirkungen bis unter die Nachweisgrenze gesenkt werden.
Auch in CD4+-Zellen aus Patientenmaterial konnte eine anti-HIV-1-Aktivität nachgewiesen werden. Bei dieser frühen klinischen Studie wurden die blutbildenden Stammzellen von HIV-Patienten gentechnisch modifiziert, um deren Nachkommen in die Lage zu versetzen, nach Infektion Brec1-vermittelt HIV wieder zu entfernen.
In rund einem Jahr soll es im Rahmen einer Stammzelltherapie bei acht HIV-Patienten eingesetzt werden. Bis dahin müssen Vektoren, also die Transportvehikel für die Genschere, produziert und die Prüfmedikation hergestellt werden. Mit der Studie sollen Patientenzellen dauerhaft und präzise von HIV befreit werden. Umgesetzt wird die Therapieform am Universitätsklinikum Eppendorf. Das Projekt wird mit Mitteln von 8,7 Millionen Euro unterstützt.Quelle: © Universitätsklinikum Hamburg-EppendorfBild: © Becky Stern, flickr