In den Niederlanden verschreiben Ärzte Krebspatienten als Teil einer Versuchsreihe Medikamente, die ursprünglich für eine andere Krebsart als die ihre zugelassen ist – vorausgesetzt die Standardtherapien schlagen nicht an.
Nach Angaben der Autoren profitierten ein Drittel der ersten 215 Versuchsteilnehmer von einer alternativen Therapie. Dafür sequenzierten die Forscher des niederländischen Krebsinstituts die Genome der Tumoren, um Medikamente zu identifizieren, die sich dafür eignen könnten. So gibt es mehrere Therapien für einen Brustkrebs mit einer Mutation, die zu einer massiven Expression des Wachstumsfaktors HER2 führen. Dies gilt auch für manch andere Krebsarten, sodass die Brustkrebsmedikamente auch für diese eingesetzt werden könnten.
In der Studie erhalten acht Patienten mit demselben Tumortyp ein Off-Label-Medikament. Zeigen sich keine positiven Effekte, wird das Medikament nicht mehr verwendet. Zeigt sich bei einem Patienten eine Verbesserung, erhalten weitere Versuchspersonen das Medikament. Mittlerweile sind über 1.000 Personen involviert, der Versuch wurde von Krankenhäusern und Pharmafirmen unterstützt, die die Medikamente spenden. Auch in Kanada, Dänemark und Italien werden ähnliche Versuchsreihen aufgesetzt. In den Niederlanden führte der Versuch bisher dazu, dass ein erfolgreiches Off-Label-Medikament von den Krankenkassen übernommen wird, obwohl es nicht von der europäischen Arzneimittelbehörde zugelassen ist.
Grundsätzlich kann jedes Medikament vom Arzt off-label eingesetzt werden - er muss den Patienten jedoch umfangreicher aufklären und trägt das Haftungsrisiko für die Therapie. Off-Label-Verordnungen sollten daher nur auf Basis von gültigen Leitlinien, allgemein anerkannten Empfehlungen oder wissenschaftlicher Literatur durchgeführt werden.
In einigen Fachgebieten ist der Off-Label-Use häufig, so auch in der Onkologie. Sowohl zu Erfolg oder Misserfolg gibt es bekannte Beispiele, aber keine systematische Erfassung, weshalb die Studie eine Untersuchung dazu bieten soll. Die Wissenschaftler weisen daraufhin, dass aber auf jeden Fall eine randomisierte, kontrollierte Anschlussstudie nötig sei.
Studie: © D. L. van der Velden et al. / NatureBild: © Marco Verch / flickr