Ärzten ist es gelungen einem todkranken Jungen mittels Transplantation gentechnisch veränderter Haut das Leben zu retten. Der neunjährige Junge leidet an der seltenen genetischen Störung Epidermolysis bullosa, auch Schmetterlingskrankheit genannt. Die Haut dieser Patienten ist besonders empfindlich: Bereits kleinste Berührungen reichen aus, damit sich die oberste Hautschicht ablöst. Grund dafür sind Mutationen in den Strukturproteinen der Epidermis. Im Fall des Jungen korrigierten Gewebespezialisten die Mutation in den Zellen eines kleinen entnommenen Hautstücks. Dabei infizierten sie die Zellen mit einem Retrovirus, der die intakte Variante des Gens einschleust. Aus diesen Zellen züchteten sie ein etwa ein Quadratmeter großes Transplantat, um rund 80 Prozent der Haut des Jungen zu ersetzen. Dermatologen sprechen von einem Durchbruch bei der Behandlung dieser Patienten. Der Therapieansatz könnte in Zukunft aber auch bei anderen Ein-Gen-Erkrankungen eingesetzt werden. Quelle: Tobias Hirsch et al. / Nature